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生长激素治疗全面开启“周”时代

放大字体  缩小字体 2020-06-19 12:51:59

  关于长效药品的报道近年来层出不穷。长效降压药、长效干扰素、长效抗生素等等,我们发现越来越多的药品进入长效治疗新时代,长效药品已成了目前医药研发的主流趋势。这或许是因为在21世纪,许多疾病已经解决了从“无药可医”到“有药可治”,而如何减轻用药患者的痛苦,提升他们的生活品质,甚至满足他们一劳永逸的心理,则成了科学家们在研发药品时的新关注点。

  过去60多年来,矮身材儿童想要实现长高梦想,必须每日注射一次生长激素,孩子苦不堪言,家长望而却步。现实的情况亟待长效生长激素尽快上市,值得骄傲的是,中国打响了这一领域的第一枪。我国自主研发的首支长效生长激素——(金赛增)聚乙二醇重组人生长激素注射液率先成功上市,将注射频率由一天一次降低为一周一次,结束了全球矮小儿童长高需要每天注射一次生长激素的治疗历史。自此,孩子不用每天注射治疗就可以实现长高的梦想照进现实。但,惊喜不止于此。

  近日,聚乙二醇重组人生长激素注射液四期及扩展期临床研究获得了疗效和安全性的关键性结果,这也预示着中国乃至世界儿童的身高干预将全面迈入七天一次“周”时代!

    生长激素再升级,迎来七天一次“周”时代

  和许多药品一样,生长激素也经历过多次升级换代,可以说每一次的更迭都伴随着研发者历经数载的潜心探索,粉剂到水剂是如此,短效到长效这种革命性的进步更是如此。生长激素本身分子量很小,极易在体内代谢完成,如何在保障用药安全的前提下,让它更长久地留在体内以达到长效目的,成为当时摆在研发者面前的一道难题。幸运的是,通过数百位尖端研发人员历经14年深入研究,这道难题终于被解开。

  研究人员发现,聚乙二醇(PEG)是一种无毒无活性、分子量又较大的惰性分子,利用天然分子结构将它与天然的生长激素水剂联接,就可以得到同样天然的PEG化长效生长激素,当然这其中的科学原理比较复杂。简单说来,就是相当于给每一个生长激素分子穿了一件厚实的PEG小棉袄,穿上棉袄的生长激素进入人体后,会因为身体体积的增加,减慢被肾脏这个大漏斗过滤的速度,也就延长了生长激素在体内的存留时间。这样一来,只要每周一次就可以轻松达到治疗目的。要知道,这个全球首创的PEG化长效生长激素技术已经获得3项国家授权的发明专利了,这不单是中国的骄傲,也是世界生长激素领域的骄傲。

  PEG修饰后的生长激素经过肾脏过滤示意图(右侧是待过滤,左侧是已过滤),过滤速度明显减慢

    每周一次,妈妈再也不用担心我打针的问题了

  长效生长激素的作用机理你大致get到了,那么它的问世又给家长解决了哪些实际困扰呢?做爸妈的应该都知道,儿童用药和成人用药那是不能相提并论的。如果你告诉孩子只需打一针就可以长高高,他一定欣然接受,但如果你告诉孩子需要每天打针才能长到理想身高,那恐怕是难以实现的,因为家长们都有亲身经历,就是给孩子打针实在是太……太……太难了 。

  不能持续用药,疗效便无从谈起,日常用药是这样,生长激素这种需要长期使用的药品更是如此。一项关于应用短效生长激素治疗矮小儿童的随访调查中发现,超过30%的患者不足3个月停药,超过50%的患者不能遵守原始的治疗方案,出现漏针等治疗不连续的情况,从而影响治疗效果,达不到预期的理想身高。而长效生长激素的问世,着实让爸爸妈妈松了一口气,它将每日一次降为每周一次,孩子一年就减少了313次的注射痛苦,用药依从性从根本上得到了改善,从此,妈妈再也不用为给孩子打针而苦恼了。

  每日一次降为每周一次,用药依从性从根本上得到了改善

  中国医学科学院北京协和医院内分泌科主任医师伍学焱教授曾生动形象地形容生长激素从短效到长效的进步:“原来天天到粮店去买米回来做饭,现在一个礼拜上一趟粮店,长效生长激素是一个很大的进步,这个进步必然伴随着病人的接受程度越来越高,接受的程度越来越高,它的效果也会越来越好。”

    一年长高13cm,长效生长激素疗效更胜一筹

  解决了孩子接受打针以及持续用药的难题,爸妈最关心的问题还有药品的疗效究竟怎样,会不会注射频率降低了,疗效却不尽如人意了呢?临床研究结果给了我们满意的答案——长效生长激素年增长速率可达到13.41cm,实际年生长速率优于短效。由此可见,长效生长激素不仅让孩子的用药依从性得到极大提升,在药品疗效方面也是比短效更胜一筹。为何疗效如此优秀?因为长效生长激素可以更好地模拟人体天然生长激素的生物学效应。

  我们人体自身的生长激素是呈脉冲式分泌的,它的分泌不是一成不变的直线,而是一条高低起伏的曲线,就像是一座座小山峰。短效生长激素每日一次给药,只能模拟数个小山峰中的一个,却不能维持体内生长激素的曲线分泌。而穿上PEG小棉袄的长效生长激素却完美地解决了这个问题,它不仅可以抵御体液的侵袭,还可以减慢被排除体外的速度,从而长久地留在人体内,可以更持久平稳地发挥作用,从而更贴近体内天然生长激素分泌产生的生物学效应。再加上前面说到的,注射频率降低使用药依从性得到提升,相当于给长效生长激素的疗效上了双重保险。浙江大学医学院附属第一医院儿科王春林主任曾评价:“长效生长激素可以减少注射频率,提高依从性和更好地模拟人体正常的生理脉冲,以达到更好的总体治疗效果。”

  当然,长效生长激素优于短效的还不止这一点。据临床试验结果验证,长效生长激素较短效起效更快,治疗3年后依然可以保持较高的生长速率。同时研究结果还显示,长效生长激素因为可以更好地模拟人体自身生长激素持续分泌的情况,因此改善脂代谢的成绩更优异。是的,你没听错,长效生长激素让你长高的同时还能保持体形,这波操作真是666。

    全球唯一3000例大数据,让你长期使用更安心

  虽然通过科学验证已经可以看出长效生长激素疗效要更好,但是许多家长对上市不久的药品还是充满担心,毕竟孩子是父母的心头肉、掌中宝,日常精心照料不用多说,给孩子选择药品必须慎之又慎,选了再选。于是,为了验证长效生长激素长期治疗的安全性和疗效,全球唯一的3 年近 3000 例的四期临床研究在全国开展了。全国范围共有包括华中科技大学同济医学院附属同济医院、浙江大学医学院附属儿童医院、首都医科大学附属北京儿童医院、复旦大学附属儿科医院等83 家顶尖儿科或儿科内分泌专科医院共同参与此次临床验证。结果也是不负众望,临床研究大数据结果验证显示,长效生长激素长期治疗安全、有效。

  另外,如此据有说服力的大数据还体现在长效生长激素抗体的检出率上。生长激素应用多年以来,使用过程中产生的抗体一直是令人头疼的问题,它就像一个调皮的捣蛋鬼,不但会影响药品的疗效,而且还会因长期使用幻化成大魔头给人体带来难以预知的安全性风险。为了验证这一结果,长效生长激素累计交出超2000份的抗体检出率为零的答卷,这可是截止目前生长激素抗体检出临床数据全球最大的样本量了。由此可见,同样是抗体零检出的水剂,长效生长激素的大数据明显更具说服力。

  在Ⅳ期临床试验中,治疗26周的过程中超过2000例临床研究显示金赛增®组抗体检出率为零

  “孩子太小总是不配合打针,长效生长激素帮了我们大忙。”

  “因为住校原因,孩子经常漏打针,现在一周打一次,就不会忘记了。”

  长效生长激素的研发上市,的确让家长“省心”了,也让孩子“开心”了。它不仅降低注射频率提高用药依从性,而且结构天然疗效更佳,可谓医药界的又一大创举,给中国乃至世界矮小儿童开创了新的治疗时代。

  它的研发负责人金磊博士曾说:“药品的创新,必须围绕如何使患者更容易接受它,在每天使用或者每周使用的时候更方便,或者痛苦越来越少上做研究。长效生长激素的诞生,让治疗全面开启七天一次周时代,但这不是终点,未来我们还将会把所有精力放在口服生长激素的研发上。”


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